[Vemurafenib in refractory langerhans histiocytosis]

Dev Period Med. 2018;22(4):376-378. doi: 10.34763/devperiodmed.20182204.376378.
[Article in Polish]

Abstract

Langerhans Cell Histiocytosis (LCH) is a rare disease involving the occurrence of disturbances in the mitogene-activated kinases pathway (MAPK). At present, it is known that the appearance of such disorders is usually connected with a more aggressive form of the disease, more frequently resistant to conventional chemotherapy, as well as characterised by a higher probability of relapse and progression. Since recently, it has been possible to apply BRAF inhibitors in the treatment of LCH patients, however, there are no clear guidelines regarding the criteria for implementing this type of therapy. There are very little literature data as to the safety of using such formulations among juvenile patients. In this paper we present a girl with severe Langerhans Cell Histiocytosis, not responding to conventional treatment, who only after adding vemurafenib achieved a regression of symptoms. This case shows the necessity to expand the diagnostics with molecular tests and the possibility of applying targeted treatment for patients of this kind.

Histiocytoza z komórek Langerhansa (LCH) jest rzadką chorobą, u podłoża której może leżeć występowanie zaburzeń w szlaku kinaz aktywowanych mitogenami (MAPK). Obecnie wiadomo, że występowanie powyższych nieprawidłowości łączy się zazwyczaj z bardziej agresywną formą choroby, częstszą opornością na konwencjonalną chemioterapię, a także z większym prawdopodobieństwem wznowy oraz progresji. Od niedawna istnieje możliwość zastosowania w leczeniu pacjentów z LCH inhibitorów BRAF, jednak nie ma obecnie jasnych wytycznych co do kryteriów włączenia powyższej terapii. Niewiele jest też danych literaturowych dotyczących bezpieczeństwa stosowania tego typu preparatów u małoletnich pacjentów. W pracy prezentujemy dziewczynkę z ciężką postacią histiocytozy z komórek Langerhansa niereagującą na leczenie konwencjonalne, u której ustąpienie objawów choroby uzyskano dopiero po włączeniu wemurafenibu. Przypadek ten pokazuje konieczność poszerzania diagnostyki również o badania molekularne oraz możliwość zastosowania leczenia celowanego w tej grupie pacjentów.

Keywords: BRAF inhibitors; Langerhans histiocytosis; vemurafenib.

Publication types

  • Case Reports

MeSH terms

  • Antineoplastic Agents / therapeutic use*
  • Female
  • Histiocytosis, Langerhans-Cell / drug therapy*
  • Humans
  • Infant
  • Treatment Outcome
  • Vemurafenib / therapeutic use*

Substances

  • Antineoplastic Agents
  • Vemurafenib